O Ministério da Saúde anunciou que vai investir cerca de R$ 959 milhões ao longo dos próximos dois anos para oferecer o Zolgensma, considerado o medicamento mais caro do mundo, no tratamento de crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. O fármaco passou a ser ofertado pelo SUS desde março, com aplicação condicionada a um acordo de risco compartilhado com a fabricante Novartis.
Cada dose do Zolgensma custa, em média, R$ 14 milhões, mas o governo brasileiro afirma ter negociado o valor para R$ 7 milhões. A terapia será destinada a crianças com até 6 meses de idade, diagnosticadas com a forma mais grave da AME, que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia. A escolha desse perfil específico se baseia na eficácia e segurança comprovadas do tratamento nesse grupo.
Até o momento, foram registrados 15 pedidos de acesso ao Zolgensma, segundo o jornal O Globo. Os casos são avaliados individualmente e, se aprovados, a aplicação pode ser feita em hospitais de 14 estados brasileiros, incluindo São Paulo, Rio de Janeiro, Pernambuco, Minas Gerais, Ceará e o Distrito Federal.
A primeira infusão do medicamento pelo SUS foi realizada em 14 de maio, em um bebê de 4 meses no Hospital da Criança de Brasília. No mesmo dia, outra criança foi tratada em Recife. O protocolo de pagamento da medicação é parcelado e vinculado aos resultados clínicos, com acompanhamento dos pacientes por até cinco anos. A cada marco de evolução — como controle da nuca, controle de tronco ou manutenção dos ganhos motores — uma nova parcela é liberada. O pagamento é cancelado em caso de morte ou progressão irreversível da doença.
Com a medida, o Brasil se torna o sexto país no mundo a oferecer o Zolgensma na rede pública, ao lado de Espanha, Inglaterra, França, Alemanha e Argentina.
Além do Zolgensma, o SUS já oferece dois outros tratamentos para a AME: o nusinersena e o risdiplam, ambos de uso contínuo. Embora a doença não tenha cura, essas terapias ajudam a retardar sua progressão e reduzir o risco de morte precoce.
A AME afeta cerca de 1.500 pessoas no Brasil, sendo uma condição genética rara, mas de alto impacto, especialmente nos primeiros anos de vida.
