O Ministério da Saúde anunciou neste sábado (22) a incorporação do medicamento Zolgensma ao Sistema Único de Saúde (SUS) para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1. A decisão foi viabilizada por uma negociação com a farmacêutica Novartis, garantindo a compra das doses a um valor reduzido em relação ao preço de mercado, que gira em torno de R$ 7 milhões.
Na próxima semana, pacientes selecionados iniciarão exames preparatórios em um dos 28 serviços de referência do SUS para tratamento da AME. A aquisição do medicamento será realizada por meio de um modelo baseado em desempenho, no qual o pagamento pelo governo dependerá dos resultados clínicos observados, monitorados por uma equipe especializada.
Com isso, o Brasil se torna o sexto país a disponibilizar o fármaco no sistema público de saúde.
Para que serve o Zolgensma?
A atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença genética rara que afeta aproximadamente 1 a cada 10 mil nascidos vivos e representa a principal causa genética de morte infantil. A condição compromete progressivamente funções vitais como respiração, deglutição e locomoção.
A doença é classificada em cinco subtipos (0 a 4), de acordo com a idade de manifestação e a gravidade dos sintomas. O tipo 1, que surge nos primeiros meses de vida, é o mais comum e também um dos mais severos. Já o tipo 4, cujos sintomas aparecem na idade adulta, apresenta evolução mais branda.
Os tratamentos disponíveis buscam frear a progressão da AME, preservando a qualidade de vida e ampliando a sobrevida dos pacientes. "Com a disponibilização do Zolgensma, o Ministério da Saúde passa a ofertar para AME tipo 1 todas as terapias modificadoras desta doença. O tratamento pode impactar de forma determinante na qualidade de vida dessas crianças, com avanços motores como capacidade de engolir e mastigar, sustentação do tronco e sentar sem apoio", informou a pasta em comunicado oficial.
Como funciona o Zolgensma?
O Zolgensma é uma terapia genética de dose única aplicada por infusão intravenosa. O tratamento age corrigindo a mutação genética responsável pela AME, introduzindo uma cópia funcional do gene SMN1 dentro de um vírus inativado. Ao ser administrado no organismo, o sistema imunológico rompe a cápsula viral, permitindo que o gene modificado alcance os neurônios motores e comece a produzir a proteína essencial para a função muscular.
